par GIMI

Myosite à inclusions : thérapie cellulaire en phase I

     Voici les dernières informations concernant cet essai novateur. Le Pr Benveniste (HP Pitié-Salpétrière – Paris), notre médecin référent,  nous a fait l’honneur de nous faire part de ses avancées lors d’un entretien en visio. Le Pr Benveniste est le chercheur principal de cette essai. (voir les détails pour le recrutement en fin d’article)

Des délais de réalisation rallongés  : protocole et Covid

L’essai s’inscrit dans un protocole très strict. En effet, il est encadré par la législation qui fixe les étapes et les modalités pour garantir la sécurité des patients et sa rigueur scientifique. Son lancement a été précédé d’un long préalable de démarches administratives pour vérifier que toutes les conditions étaient réunies avant de le valider. Les délais ont été prolongés en raison de la Covid.

Méthode :

  • La méthode consiste à injecter des cellules souches prélevées par liposuccion sur le muscle fléchisseur de la main gauche. Ce muscle est jugé non essentiel (par rapport aux quadriceps par ex). Le fléchisseur gauche est privilégié car la main droite est souvent dominante. La liposuccion a lieu en bloc opératoire et l’injection est assurée par un chirurgien de la main en salle de réanimation avec contrôle par échographie.
  • La liposuccion se passe à Rouen ou à Marseille en matinée vers 9h.
  • Puis la graisse collectée est triée et purifiée sur place par un laboratoire équipé à cet effet afin d’isoler les cellules souches. 
  • Elles sont réinjectées au patient vers 14h.
  • 2h de surveillance et le patient peut rentrer chez lui.

 

Qu’est-ce qu’une cellule souche a de particulier ? 

  • Quand une cellule souche est injectée dans le foie, elle devient une cellule du foie. De même quand une cellule souche est injectée dans du muscle, elle devient une cellule musculaire.
  • Les cellules souches du tissu graisseux sont des cellules incroyablement précieuses et puissantes : elles sont capables de se transformer (se différentier) en cellules spécifiques selon l’environnement dans lequel elles sont placées. Le Pr Benveniste nous a précisé : dans le modèle murin (souris), un muscle sain se reconstruit après injection de cellules souches (en comparaison d’une injection placebo). 

 

Modalités : les différentes phases

L’essai se déroule tout d’abord avec un nombre limité de patients et comporte 3 phases. Actuellement, nous sommes en phase I.

  • Phase I : tolérance de l’organisme

Ce traitement étant une première, l’objectif de cette phase est d’évaluer la tolérance de l’organisme et son éventuelle toxicité (effets indésirables). Pour cela on commence seulement par quelques patients. Les cellules souches  sont donc injectées progressivement. 

 

  • Ci-contre, le rythme des injections pour les 3 premiers patients : 

 

  • Pour sécuriser le traitement, les patients ne sont pas traités en même temps.

➡️Une dose est injectée à un premier patient, 

➡️ attente des effets possibles

➡️ Si aucun effet indésirable est constaté ; 

➡️ Une dose est injectée à un 2ème patient ;

➡️ attente des effets possibles, pas d’effets,

➡️une dose est injectée à un 3ème patient.

——————————————————–

  • Escalade de doses 

➡️Une fois que 6 patients ont été traités, on revient au premier patient. 

➡️Les doses sont alors augmentées avec les mêmes étapes de sécurité.

  •  La durée de la phase I dure 6 mois pour chaque patient.  Si un effet secondaire est constaté, on remplace le patient (qui sort de l’essai) par un autre. 
  • Des étapes/contrôles de ce type jalonnent l’inclusion jusqu’au 24ème patient.
  • La phase I durera plus d’une année car on ne peut inclure plus d’un patient tous les mois. De plus, le Pr Benveniste a aussi évoqué le problème d’accessibilité au bloc opératoire. L’accès au bloc se fait suivant un ordre de priorité médicale. En outre, cette « file d’attente » est rallongée du fait du retard dans la programmation des opérations (crise sanitaire).
  • Phase II : le bon dosage

Cette étape sert à définir le bon dosage (nombre d’injections/quantité de cellules retraitées).

 

  • Phase III : le résultat

Elle permet de voir si il y a un signal positif pour refaire du muscle. De fait, il faut 6 mois après la première injection pour constater la régénération du muscle.

Enfin, l’essai s’arrêtera si aucune amélioration musculaire  n’est constatée sur 24 patients. (essai prévu pour 32 patients).

Vu les délais ci-dessus détaillés, le Pr Benveniste nous a précisé que les résultats ne seront constatables que dans 3 ans.

Recrutement :

 

  • Les patients qui participent à l’essai sont des malades atteints de myosite à inclusions sous Rapamycine ou pas. Il y a donc 2 essais parallèles.
  • Leurs muscles fléchisseurs doivent fonctionner encore ; ils doivent pouvoir serrer le poing par exemple, car il faut qu’il y ait encore suffisamment de muscle.
  • Patients exclus : cancer, problème cardiaque, pulmonaire (et autres complications). Une première visite avec toute une batterie d’examens permet de sélectionner le patient.
  • Plus de détails sur les critères en cliquant sur l’essai.

– lieux : Paris (région parisienne) & Marseille

il faut être un patient en région parisienne ou sur la région marseillaise.
l’HP de la Pitié-Salpétrière fonctionne en binôme avec le CHU de Rouen(qui dispose de la machine permettant le traitement des cellules) et le CHU de Marseille, lui fonctionne seul car il est équipé (Paris, non.)
Si vous avez de la famille ou un pied-à-terre en ile de France ou aux environs de Marseille, cela peut être possible.
Si la distance est trop importante,  les frais ne seront pas pris en charge.

Contacts :

Pr Olivier Benveniste 01 42 16 10 88 olivier.benveniste@aphp.fr
 Anne Radenne, Organisatrice 01 42 16 16 99 anne.radenne@aphp.fr

 

Bonne nouvelle  ! 

  • Pour le moment, cela c’est très bien passé pour les premiers patients (dernières infos le 5 mai 2023). Le Pr Benveniste est assez confiant sur la non-toxicité des réinjections puisque les cellules traitées viennent du donneur.

Nous remercions beaucoup le Pr Benveniste pour le temps consacré pour cet entretien. Nous souhaitons bon courage aux patients qui participent à cet essai et espérons, comme vous, que l’absence d’effets secondaires se confirmera pour la phase I.

dans Myosite à Inclusions / Recherche 4 commentaires
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4 commentaires

  • Alcaniz Joseph 12 mai 2023  

    Bonjour, on m’a diagnostiqué depuis trois ans, une myosite à inclusion, j’ai des problèmes musculaires pour mes déplacements ainsi que pour tous mes mouvements dans la vie de tous les jours.
    J’ai un traitement depuis 3ans, qui me soulage et me permet de vivre à peu près normalement.
    Je suis suivi par le docteur CINTAS du CHU Purpan à Toulouse.
    Je serais intéressé pour faire partie de cet essai.
    J’ai 67 ans. Je mets mes coordonnées ci-dessous. Bien cordialement, J. ALCANIZ

  • Alcaniz 20 mai 2023  

    Merci pour votre réponse
    Bien cordialement

  • Alcaniz 21 mai 2023  

    Merci pour cette adresse
    Bien cordialement
    J.Alcaniz