Aujourd’hui, nous vous présentons Sacha. Il a 8 ans et est atteint d’une Myopathie de Duchenne diagnostiqué à l’âge de 2 ans. Grâce aux recherches de l’AFM-téléthon, Sacha a fait parti d’un essai avec une injection d’un candidat-médicament de thérapie génique développé par le généthon. Aujourd’hui il regagne des forces et cours, saute, grimpe et […]
Un dossier spécial sur les myopathies de Duchenne et de Becker Fin novembre, Généthon a reçu l’autorisation de débuter un essai clinique de thérapie génique dans la myopathie de Duchenne. Cet essai s’ajoute donc aux autres traitements innovants évalués actuellement dans les myopathies de Duchenne et de Becker. Le dossier de ce VLM dresse un […]