Aujourd’hui, nous vous présentons Paulin, 7 ans , atteint de la Myopathie de Duchenne depuis l’âge de 3 ans. Cette maladie progresse tous les jours et affaiblit ses muscles. Les escaliers sont de plus en plus difficile à monter. Il voudrait profiter du même médicament que Sacha (ambassadeur du Téléthon 2024 atteint de la même maladie, la myopathie de Duchenne,et qui a pu bénéficier d’un traitement de thérapie génique dans le cadre d’un essai.)
Grâce aux chercheurs du Généthon (laboratoire financé par l’AFM-Téléthon), un essai de thérapie génique a été développé pour la myopathie de Duchenne mais Paulin ne peut pas encore en profiter. Une phase pivot de l’essai devrait démarrer d’ici fin 2025 en France et au Royaume-uni pour des enfants de 6 à 10 ans. On croise les doigts pour que Paulin soit choisi.
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Moi, je voudrais le sérum du super soldat de Sacha maintenant, je veux guérir…
Paulin
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Je croise tout ce que je peux croiser pour que courageux jeune garçon puisse bénéficier rapidement des progrès de la recherche, qu’il puisse guérir. Courage à lui et à ses parents. Merci à l’AFM pour le travail incroyable réalisé depuis tant d’années. Donatrice depuis le premier jour, je suis fière d’aider cette recherche, même si pour moi et ma scléromyosite, pour le moment, il n’y a rien. Mais j’y crois dans l’avenir, même si je ne serai plus là pour le voir.
Rose