C’est une nouvelle difficile pour les personnes atteintes de myosite à inclusions (aussi appelée IBM, pour inclusion body myositis) et pour leurs proches. L’association américaine Cure IBM a annoncé qu’Abcuro avait décidé d’arrêter l’étude d’extension à long terme de l’ulviprubart, un traitement expérimental évalué dans cette maladie.
Concrètement, les patients qui participaient à cette étude d’extension ne pourront plus continuer à recevoir l’ulviprubart dans ce cadre. Pour certaines personnes, notamment celles qui avaient le sentiment d’aller mieux sous traitement ou qui espéraient le poursuivre, cette annonce peut être très décevante.
Qu’est-ce que l’ulviprubart ?
L’ulviprubart, aussi appelé ABC008, est un anticorps monoclonal développé par la société Abcuro. Il cible certaines cellules immunitaires appelées lymphocytes T cytotoxiques exprimant KLRG1, soupçonnées de contribuer aux lésions musculaires dans la myosite à inclusions.
L’objectif était de tester si ce traitement pouvait ralentir l’évolution de la maladie, un enjeu majeur dans une pathologie progressive, invalidante, et pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement médicamenteux approuvé permettant de modifier son cours.
Que s’est-il passé dans l’essai principal ?
Avant cette étude d’extension, l’ulviprubart avait été évalué dans l’essai international MUSCLE, une étude de phase 2/3 menée chez 272 patients atteints de myosite à inclusions.
Le résultat principal attendu était l’évolution du score IBMFRS après 76 semaines. Ce score évalue les capacités fonctionnelles dans la vie quotidienne : marcher, se relever, utiliser ses mains, avaler, etc.
L’essai n’a pas atteint son critère principal, ni ses principaux critères secondaires. Les résultats n’ont donc pas permis de démontrer de façon statistiquement suffisante que l’ulviprubart ralentissait l’évolution de la maladie dans l’ensemble des participants.
Abcuro a toutefois rapporté un profil de tolérance favorable et des signaux suggérant un possible ralentissement de la progression chez un sous-groupe de patients dont la maladie était moins avancée au début de l’étude. Dans ce groupe, la progression semblait environ deux fois plus lente que sous placebo. Ce résultat reste néanmoins insuffisant pour conclure formellement à une efficacité prouvée.
Pourquoi cette annonce compte pour les patients ?
L’arrêt de l’étude d’extension met fin à l’accès prolongé au traitement pour les patients inclus. Il rappelle aussi la difficulté des essais cliniques dans la myosite à inclusions : la maladie évolue lentement, les outils de mesure restent imparfaits, et il peut être difficile de démontrer un bénéfice même lorsqu’un signal existe.
Mais cette étude apporte malgré tout des informations utiles. Elle aide les chercheurs à mieux comprendre quels patients pourraient répondre à certains traitements, quels critères utiliser dans les futurs essais et comment mieux mesurer un ralentissement de la maladie.
Les patients concernés par l’étude d’extension doivent se tourner vers leur médecin investigateur ou leur centre d’essai clinique. Ce sont eux qui pourront répondre aux questions individuelles et expliquer les prochaines étapes.
Garder une lecture lucide, mais tournée vers l’avenir
Cette annonce n’est pas celle que les patients espéraient. Mais elle ne signifie pas que la recherche sur la myosite à inclusions s’arrête. Chaque essai, même lorsqu’il ne confirme pas les espoirs initiaux, permet d’apprendre. Les patients qui y participent contribuent directement à faire avancer la connaissance : sur la maladie, les traitements possibles, les bons critères d’évaluation et les profils de patients à mieux étudier.
Pour une maladie aussi complexe que la myosite à inclusions, les progrès se construisent étape après étape. Cette étape est décevante, mais elle fournit des données qui pourront aider à concevoir des essais plus adaptés et, espérons-le, à rapprocher la communauté d’un traitement réellement efficace.
Lien vers l’annonce de Cure IBM :
https://cureibm.org/ulviprubart-extension-study-ibm/
Bonjour,
Je comprends combien cette nouvelle peut impacter le moral des malades qui avaient mis un grand espoir dans une amélioration de leur état. C’est tellement difficile de faire comprendre nos ressentis, même aux médecins, pas tous bien au courant de ce que peut provoquer une Myosite, je le constate au quotidien quand je dis que « je ressens » l’avancée de ma scléromyosite avec de plus en plus de difficulté à tenir ma tête et mon dos droits, comment peut-on comprendre quand on ne le ressent pas. Je me bats, je lutte au quotidien avec un programme d’entretien musculaire costaud, mais, l’âge n’aidant pas, je viens de fêter mes 81 ans, ça devient, certains jours « mission impossible », mais je ne lâche rien. Merci pour tous les articles que vous me permettez de consulter, je me sens moins seule, c’est déjà ça !
Bonne journée, bel été, même si la chaleur n’arrange rien.
Rose