Le Pr Authier (CHU Créteil) qui en est l’investigateur, nous a précisé être dans la finalisation des aspects réglementaires.
Ce type d’immunosuppresseur :
Est déjà utilisé pour les autres myosites, notamment la dermatomyosite adulte ou juvénile. Plus particulièrement lorsque les atteintes cutanées sont sévères et que la myosite devient « réfractaire » aux autres traitements. Est un immunosuppresseur sélectif. Il contribue à diminuer une activité trop importante de l’interféron. L’interféronopathie est variable d’une myosite à l’autre. L’interféronopathie concerne également la myosite à inclusions (voir l’étude : https://bit.ly/3PsuxWK)
Sources :
Un Grand Merci à toutes et à tous, bénévoles, organisateurs, participants et évidemment les donateurs sans qui rien ne serait possible ! » Un immense merci à chacun et chacune d’entre vous de la part des familles. Je vois combien vous vous êtes mobilisés… On a tous pris du plaisir lors de ce […]
Aujourd’hui, nous vous présentons Marley et Mylane. Ce sont 2 adorables jumelles d’un an et sont atteintes d’amyotrophie spinale, une maladie rare qui attaque les muscles et met leur vie en danger. Mais grâce au dépistage néonatal mis en place par l’AFM-Téléthon en Nouvelle Aquitaine, les deux petites filles ont pu être diagnostiquées quelques jours […]
Nouveau webinaire thématique pour vous, patients ! L’implication des patients dans la recherche est le thème de ce nouveau webinaire que nous vous proposerons le Mardi 3 décembre 2024, de 18h à 19h. Vous pourrez compter sur l’expertise du Pr Marc Bardou, chef de service au Centre d’investigation clinique du CHU de Dijon. […]
Aujourd’hui, nous vous présentons Sacha. Il a 8 ans et est atteint d’une Myopathie de Duchenne diagnostiqué à l’âge de 2 ans. Grâce aux recherches de l’AFM-téléthon, Sacha a fait parti d’un essai avec une injection d’un candidat-médicament de thérapie génique développé par le généthon. Aujourd’hui il regagne des forces et cours, saute, grimpe et […]
La 28ème édition de la SEEPH aura lieu du 18 au 24 novembre 2024 Le temps d’une semaine, l’objectif est de faire se rencontrer entreprises, politiques, associations, société civile et bien entendu demandeurs d’emploi en situation de handicap. La SEEPH est l’occasion de s’interroger sur les différents dispositifs mis en place pour faciliter l’insertion professionnelle des […]
Aujourd’hui, nous vous présentons Paul. Il a 4 ans et est atteint d’une forme sévère d’épidermolyse bulleuse. Il a la peau aussi fragile qu’une aile de papillon dit sa maman. La maladie touche aussi les muqueuses et notamment la bouche et l’oesophage, entrainant des difficultés à l’alimentation. Pour lire toute l’histoire de ce petit […]
Aujourd’hui, nous vous présentons Félicie. Elle a 14 ans et après 7 ans d’impasse diagnostic, elle sait enfin de quoi elle est atteinte : d’une calpaïnopathie. C’est une myopathie des ceintures qui détruit son cœur et ses muscles petit à petit. Elle est désormais obligée de se déplacer en fauteuil roulant. Les progrès en thérapie […]
Pendant 4 semaines, nous allons vous présenter chaque semaine un visage du Téléthon 2023. Nous vous présentons Tim, 26 ans, atteint d’une Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL). Il a brutalement perdu la vue à l’âge de 21 ans et grâce à l’AFM-Téléthon a pu bénéficier rapidement d’un traitement de thérapie génique innovant. Depuis, […]
Tous à vos Agendas ! Le Comité Parentalité des personnes en situation de handicap (dont l’AFM-Téléthon est membre fondateur) est heureux d’annoncer la tenue d’un colloque national le 14 novembre 2024 au Havre. Cet événement marquera une nouvelle étape dans la reconnaissance et l’accompagnement des personnes en situation de handicap, parents ou en désir de […]
Voici le sommaire en image : Lire l’article de VLM : L’ergothérapeute, un professionnel au service de votre autonomie L’AFM-Téléthon met à votre disposition gratuitement ce mois-ci un article sur : « Observer un cœur grandir et le diaphragme en mouvement ! » VLM est le magazine d’information de l’AFM-Téléthon. Pour retrouver tous les trimestres […]